Se trata del primer ensayo clínico con células madre para el tratamiento de Espina Bífida. Se realiza mientras el bebé se encuentra en el útero de su madre, combinando cirugía fetal con terapia celular.
La espina bífida es una enfermedad congénita que afecta la columna vertebral. Puede aparecer en cualquier lugar de la columna, y consiste en una malformación en la que este tubo neuronal que contiene la médula espinal, no se forma correctamente por lo que no se cierra como debería. Si bien aparece entre la tercera y cuarta semana del embarazo, en la mayoría de los casos se hace evidente recién en el nacimiento.
Esta malformación puede causar daños neurológicos que derivan en distintos problemas como discapacidades cognitivas, urinarias, intestinales y de movilidad durante toda la vida. La gravedad dependerá del tamaño y la localización de la abertura.
El tratamiento que propone el “Ensayo de Cura: Terapia Celular para Reparación de Mielomeningocele en Útero” lo llevará adelante un equipo de UC Davis Health. Consiste en un procedimiento quirúrgico que se combina con el uso de un “parche” único de célula madre para reparar el defecto antes del nacimiento. Según informaron desde UC Davis Health el cirujano fetal colocará un soporte biológico de células madre mesenquimales de placenta, directamente sobre la médula ósea. Luego el cirujano cerrará la apertura en la espalda del bebé para permitir que el tejido se regenere y proteja la médula ósea.
En el caso de Argentina, según el reporte anual del Registro Nacional de Anomalías Congénitas, la prevalencia de la espina bífida en el país es de 5,6 por 10.000 nacimientos. El Dr. Claudio Dufour, Director Médico de BioCells (MN: 70466 y MP: 440744) comentó: “las células madre mesenquimales que están presente en los tejidos, pueden ser eficaces en el tratamiento de muchas enfermedades gracias a su flexibilidad y diversidad. Cada vez más centros a nivel mundial, se encuentran llevando adelante ensayos clínicos con estas células madre adultas. Que el tratamiento de Espina Bífida sea uno de ellos es alentador. Por eso, es importante fomentar la guarda de la sangre de cordón umbilical, y en especial el tejido de cordón umbilical, fuente de células mesenquimales, para poder llevar adelante este tipo de investigaciones.”
El tratamiento propuesto por el equipo de UC Davis Health fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA- EE.UU), para ser aplicado en humanos. Las células madre que se utilizarán se generaron a partir de tejidos de la placenta y fueron monitoreadas en el Instituto de Curas Regenerativas de UC Davis en Sacramento. Por su parte, los pacientes que participen del ensayo clínico serán controlados durante 30 meses después de su nacimiento para evaluar la seguridad y eficacia del procedimiento con células madre.
En una etapa previa, en conjunto con la Escuela de Medicina Veterinaria de UC Davis, el equipo que llevará adelante el ensayo testeó el parche de células madre y la reparación quirúrgica en animales que padecían el defecto mielomeningocele. En esa oportunidad, demostraron que el tratamiento de células madre fue seguro en los animales y observaron que el tratamiento les permitía caminar a aquellos que nacieron con espina bífida.
Por último, el Dr. Dufour agrega que existen en Latinoamérica los primeros esbozos de ingresar en ensayos clínicos con este tipo de células madre, lo que podrá a futuro, ser partícipes activos, dentro de protocolos de ensayos internacionales, “ será un excelente avance, con objeto de insertarnos en el mundo.”
