El nuevo tratamiento, denominado belumosudil, ya está disponible en Argentina y representa un avance innovador para pacientes -a partir de 12 años- que no hayan obtenido resultados satisfactorios con al menos dos terapias sistémicas anteriores. Esta opción terapéutica presenta un mecanismo de acción único, diferente de lo existente hasta el momento, porque ayuda a regular la respuesta inmunológica del organismo disminuyendo la inflamación y, a la vez, evita el desarrollo de fibrosis (engrosamiento y cicatrización) en órganos y tejidos, procesos de la enfermedad que alteran su funcionamiento, impactando en la calidad de vida.
"El tratamiento de este cuadro representa un desafío clínico significativo por la complejidad de la enfermedad y por la limitada cantidad de opciones terapéuticas efectivas. Este nuevo medicamento es un avance crucial porque ataca los dos principales factores que comprometen la calidad de vida de los pacientes. La llegada de innovación está redefiniendo el manejo de la EICH crónica, un área en la que existe una necesidad insatisfecha", agregó el Dr. Nicolás Fernández Escobar, jefe de servicio de hematología del Hospital de Niños ‘Ricardo Gutiérrez’.
Con esta medicación, el 69% de los pacientes experimentó mejorías en al menos un órgano afectado; el 6% logró la resolución completa de los síntomas en los ocho órganos evaluados; las mejoras se mantuvieron por una mediana de 50 semanas; menos de la mitad requirió tratamientos adicionales; y el 20% dejó de tomar corticoides, mientras que el 65% redujo su dosis.
Impacto múltiple
Los pacientes con EICH crónica pueden desarrollar manifestaciones multiorgánicas. Aunque afecta de manera diferente a cada paciente, suele presentarse con:
• Erupciones y lesiones en la piel
• Engrosamiento y esclerosis de la piel
• Rigidez articular y pérdida de la movilidad
• Deterioro de la función pulmonar
• Náuseas, vómitos y diarrea
• Deterioro general de la salud, incluyendo fatiga
• Disfunción ocular
• Alteración de la función hepática
“Todo el esfuerzo actual en el paciente que se trasplanta está puesto en los primeros 100 días, que es cuando todavía no vemos la EICH crónica. Es importante que el equipo médico -especialista o no en EICH- preste atención a cualquiera de estas manifestaciones para detectarla a tiempo. Luego, en el seguimiento, se monitoreará que tanto la EICHc como su enfermedad de base estén bajo control, y -de identificarse su progresión- se pasará a un nuevo esquema de tratamiento. El resguardo de la calidad de vida y los controles frecuentes serán aspectos claves en su rehabilitación”, concluyeron los especialistas.